DeepMind y el MIT desarrollan una terapia de ARN contra la esclerosis lateral amiotrófica

Boston Children's Hospital y el MIT han iniciado un estudio conjunto sobre un nuevo enfoque para tratar la ELA, la esclerosis lateral amiotrófica. Con el apoyo de DeepMind, el equipo ha unido los métodos biológicos de ambos laboratorios para desarrollar una terapia basada en ARN contra esta enfermedad neurodegenerativa mortal.

Esclerosis lateral amiotrófica: un desafío para la medicina

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad poco frecuente pero de progresión rápida que destruye las neuronas motoras que controlan los músculos. Los pacientes pierden poco a poco la capacidad de caminar, hablar, tragar y respirar. La esperanza de vida media tras el diagnóstico es de 2-5 años. Por ahora no existe un tratamiento capaz de detener o revertir la enfermedad, aunque varios fármacos ralentizan su avance.

Hay varios tipos de ELA. Alrededor del 10% de los casos son hereditarios, con una mutación transmitida por los padres. El 90% restante son casos esporádicos, en los que el origen de la enfermedad sigue sin estar claro. Esto complica especialmente el desarrollo de un fármaco: hay que entender múltiples mecanismos de degeneración de las células nerviosas y encontrar la manera de intervenir a nivel genético. Cada paciente puede tener su propio conjunto de causas por las que sus neuronas motoras empezaron a morir.

Terapia de ARN: una nueva herramienta contra la enfermedad

La terapia génica de ARN es un campo relativamente joven de la biomedicina que permite corregir o suprimir la expresión de genes concretos dentro de la célula. En lugar de sustituir por completo un gen defectuoso, el enfoque de ARN funciona con más flexibilidad: puede «apagar» genes dañinos o activar mecanismos protectores.

Los investigadores de Boston Children's Hospital y el MIT decidieron combinar sus métodos para lograr un enfoque más eficaz contra la ELA. La terapia de ARN ha sido posible gracias al avance en varios frentes: hemos aprendido a entregar ARN a las células nerviosas con más eficiencia, a hacer predicciones computacionales más precisas sobre cómo funcionará y a escalar la producción de nuevos candidatos a fármaco. Eso ha abierto una ventana de oportunidad para equipos como el reunido en Boston Children's Hospital y el MIT.

La colaboración reúne varias líneas clave:

• Interferencia de ARN para suprimir de forma selectiva los genes mutantes que causan la enfermedad
• Entrega génica de moléculas terapéuticas a las células nerviosas de la médula espinal y el cerebro
• Modelos informáticos y aprendizaje automático para predecir la eficacia de distintos enfoques
• Pruebas preclínicas en modelos animales de ELA para evaluar la seguridad y la eficacia
• Desarrollo de la dosis óptima, la vía de administración y la forma de entrega del fármaco al sistema nervioso

DeepMind ocupa un lugar especial en esta lista. La compañía ayuda al equipo a analizar grandes volúmenes de datos biológicos, detectar patrones y crear modelos predictivos. Así, los investigadores pueden recorrer más rápido millones de opciones de tratamiento posibles y centrarse en los candidatos más prometedores.

La fuerza de la colaboración entre laboratorios

Boston Children's Hospital aporta una profunda experiencia en terapia génica y dos décadas de trabajo con enfermedades genéticas poco frecuentes. Sus clínicos atienden a pacientes con ELA, conocen sus necesidades y saben qué fármacos han fracasado antes.

El MIT aporta un enfoque de ingeniería aplicado a la biología, experiencia en el desarrollo de nuevas biotecnologías y vínculos con empresas líderes del sector biotecnológico. Juntas, ambas instituciones trabajan en una intersección única entre práctica clínica, biología fundamental, informática e ingeniería.

Este enfoque interdisciplinar es cada vez más necesario frente a enfermedades que la farmacología tradicional y los laboratorios aislados no han logrado vencer. Combinar la experiencia de distintos centros acelera el camino desde una idea en el laboratorio hasta los ensayos clínicos en humanos. La historia demuestra que las enfermedades poco frecuentes exigen colaboración.

Qué significa

Este proyecto apunta a un cambio en el abordaje de las enfermedades neurodegenerativas poco frecuentes. La terapia de ARN ofrece una posibilidad real de crear un fármaco contra la ELA, un objetivo que durante mucho tiempo pareció irresoluble. Si la investigación tiene éxito y supera los ensayos clínicos, podría dar a miles de pacientes años adicionales de vida y conservación de la funcionalidad.

Y aún más importante: el éxito con la ELA abriría la puerta al desarrollo de terapias para otras enfermedades neurodegenerativas: el párkinson, cuadros similares a la ELA e incluso el alzhéimer.