DeepMind وMIT تطوّران علاجًا بالحمض النووي الريبي ضد التصلب الجانبي الضموري

بدأ مستشفى بوسطن للأطفال (Boston Children's Hospital) ومعهد MIT دراسة مشتركة حول نهج جديد لعلاج ALS، أي التصلب الجانبي الضموري. وبدعم من DeepMind، جمع الفريق الأساليب البيولوجية لدى المختبرين لتطوير علاج قائم على الحمض النووي الريبي (RNA) لهذا المرض العصبي التنكسي المميت.

التصلب الجانبي الضموري: تحدٍّ أمام الطب

التصلب الجانبي الضموري (ALS) مرض نادر لكنه سريع التقدم، يدمّر الخلايا العصبية الحركية التي تتحكم في العضلات. ويفقد المرضى تدريجيًا القدرة على المشي والكلام والبلع والتنفس. ويبلغ متوسط العمر المتوقع بعد التشخيص 2-5 سنوات. وحتى الآن لا يوجد علاج قادر على إيقاف المرض أو عكس مساره، وإن كانت بعض الأدوية تبطئ تقدمه.

يوجد عدة أنواع من ALS. فنحو 10% من الحالات وراثية، إذ تنتقل الطفرة من الوالدين. أما الـ90% المتبقية فحالات متفرقة (غير وراثية) لا يزال أصل المرض فيها غير واضح. وهذا يجعل تطوير الدواء معقدًا على نحو خاص: فلا بد من فهم آليات متعددة لتنكس الخلايا العصبية وإيجاد طريقة للتدخل على المستوى الجيني. وقد تكون لكل مريض مجموعة أسباب خاصة به أدت إلى بدء موت خلاياه العصبية الحركية.

العلاج بالحمض النووي الريبي: أداة جديدة لمواجهة المرض

العلاج الجيني بالحمض النووي الريبي (RNA) مجال حديث نسبيًا في الطب الحيوي، يتيح تعديل التعبير عن جينات محددة داخل الخلية أو كبحه. وبدلًا من استبدال الجين المعيب بالكامل، يعمل نهج RNA بمرونة أكبر: فيمكنه «إيقاف» الجينات الضارة أو تنشيط آليات الحماية.

قرر باحثو مستشفى بوسطن للأطفال وMIT دمج أساليبهم لابتكار نهج أكثر فاعلية تجاه ALS. وقد أصبح تطوير العلاج بالـRNA ممكنًا بفضل التقدم في عدة مجالات: تعلّمنا إيصال الـRNA إلى الخلايا العصبية بكفاءة أكبر، ووضع تنبؤات حاسوبية أدق حول كيفية عمله، وتوسيع نطاق إنتاج مرشحات الأدوية الجديدة. وقد أتاح ذلك فرصة سانحة لفرق مثل الفريق الذي اجتمع في مستشفى بوسطن للأطفال وMIT.

ويجمع هذا التعاون عدة محاور رئيسية:

• التداخل بالحمض النووي الريبي (RNA-interference) للكبح الانتقائي للجينات الطافرة المسببة للمرض
• التوصيل الجيني للجزيئات العلاجية إلى الخلايا العصبية في الحبل الشوكي والدماغ
• استخدام النماذج الحاسوبية والتعلم الآلي للتنبؤ بفاعلية النهج المختلفة
• اختبارات ما قبل سريرية على نماذج حيوانية لـALS لتقييم السلامة والفاعلية
• تحديد الجرعة المثلى وطريقة الإعطاء وشكل إيصال الدواء إلى الجهاز العصبي

ويحتل دور DeepMind مكانة خاصة في هذه القائمة. فالشركة تساعد الفريق على تحليل كميات كبيرة من البيانات البيولوجية، واستخراج الأنماط، وبناء نماذج تنبؤية. ويتيح ذلك للباحثين غربلة ملايين الخيارات العلاجية المحتملة بسرعة أكبر والتركيز على المرشحات الأكثر وعدًا.

قوة التعاون بين المختبرات

يقدّم مستشفى بوسطن للأطفال خبرة عميقة في العلاج الجيني وعقدين من العمل مع الأمراض الوراثية النادرة. ويرى الأطباء السريريون هناك مرضى ALS، ويفهمون احتياجاتهم، ويعرفون الأدوية التي لم تنجح سابقًا. أما MIT فيوفّر مقاربة هندسية للبيولوجيا، وخبرة في تطوير تقنيات حيوية جديدة، وصلات مع شركات التقنية الحيوية الرائدة.

ومعًا، تعمل المؤسستان عند ملتقى فريد يجمع الممارسة السريرية والبيولوجيا الأساسية وعلوم الحاسوب والهندسة. ويزداد هذا النهج متعدد التخصصات ضرورة في مواجهة أمراض عجزت عن قهرها الصيدلة التقليدية والمختبرات المنفردة. ويتيح الجمع بين خبرات مراكز مختلفة قطع الطريق من الفكرة في المختبر إلى التجارب السريرية على البشر بسرعة أكبر. وتُظهر التجربة أن الأمراض النادرة تتطلب تعاونًا.

ماذا يعني ذلك

يرمز هذا المشروع إلى تحول في مقاربة الأمراض العصبية التنكسية النادرة. فالعلاج بالـRNA يمنح فرصة حقيقية لابتكار دواء لـALS، بعد أن بدا هذا الهدف لوقت طويل مهمة مستعصية. وإذا نجحت الدراسة واجتازت التجارب السريرية، فقد تمنح آلاف المرضى سنوات إضافية من الحياة والحفاظ على وظائفهم الحركية.

لكن الأهم أن النجاح مع ALS سيفتح الباب أيضًا أمام تطوير علاجات لأمراض عصبية تنكسية أخرى، مثل مرض باركنسون والحالات الشبيهة بـALS وحتى مرض ألزهايمر.