DeepMind e MIT desenvolvem terapia de RNA contra a esclerose lateral amiotrófica

O Boston Children's Hospital e o MIT iniciaram um estudo conjunto sobre uma nova abordagem para tratar a ELA, a esclerose lateral amiotrófica. Com apoio da DeepMind, a equipe uniu os métodos biológicos dos dois laboratórios para desenvolver uma terapia baseada em RNA contra essa doença neurodegenerativa fatal.

Esclerose lateral amiotrófica: um desafio para a medicina

A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença rara, mas de progressão rápida, que destrói os neurônios motores responsáveis por controlar os músculos. Os pacientes perdem aos poucos a capacidade de andar, falar, engolir e respirar. A expectativa de vida média após o diagnóstico é de 2-5 anos. Hoje não existe tratamento capaz de interromper ou reverter a doença, embora alguns medicamentos retardem sua progressão.

Existem vários tipos de ELA. Cerca de 10% dos casos são hereditários, com uma mutação transmitida pelos pais. Os outros 90% são casos esporádicos, em que a origem da doença continua incerta. Isso torna o desenvolvimento de um medicamento especialmente difícil: é preciso entender diversos mecanismos de degeneração das células nervosas e encontrar uma forma de intervir no nível genético. Cada paciente pode ter seu próprio conjunto de causas para o início da morte dos neurônios motores.

Terapia de RNA: uma nova ferramenta contra a doença

A terapia gênica de RNA é uma área relativamente jovem da biomedicina que permite corrigir ou suprimir a expressão de genes específicos dentro da célula. Em vez de substituir todo o gene defeituoso, a abordagem com RNA funciona de modo mais flexível: pode "desligar" genes nocivos ou ativar mecanismos de proteção.

Pesquisadores do Boston Children's Hospital e do MIT decidiram unir seus métodos para criar uma abordagem mais eficaz contra a ELA. A terapia de RNA se tornou viável graças ao avanço em várias frentes: aprendemos a entregar RNA às células nervosas com mais eficiência, a fazer previsões computacionais mais precisas sobre seu funcionamento e a escalar a produção de novos candidatos a medicamento. Isso abriu uma janela de oportunidade para equipes como a reunida no Boston Children's Hospital e no MIT.

A colaboração reúne várias frentes principais:

• Interferência de RNA para suprimir de forma seletiva os genes mutantes que causam a doença
• Entrega gênica de moléculas terapêuticas às células nervosas da medula espinhal e do cérebro
• Modelos computacionais e aprendizado de máquina para prever a eficácia de diferentes abordagens
• Testes pré-clínicos em modelos animais de ELA para avaliar segurança e eficácia
• Desenvolvimento da dosagem ideal, da via de administração e da forma de entrega do medicamento ao sistema nervoso

A DeepMind ocupa um lugar especial nessa lista. A empresa ajuda a equipe a analisar grandes volumes de dados biológicos, identificar padrões e criar modelos preditivos. Isso permite que os pesquisadores passem mais rápido por milhões de opções de tratamento possíveis e se concentrem nos candidatos mais promissores.

A força da colaboração entre laboratórios

O Boston Children's Hospital traz profunda expertise em terapia gênica e duas décadas de experiência com doenças genéticas raras. Seus clínicos atendem pacientes com ELA, conhecem suas necessidades e sabem quais medicamentos falharam antes.

O MIT contribui com uma abordagem de engenharia aplicada à biologia, experiência no desenvolvimento de novas biotecnologias e conexões com grandes empresas de biotecnologia. Juntas, as duas instituições atuam numa interseção única entre prática clínica, biologia básica, ciência da computação e engenharia.

Essa abordagem interdisciplinar é cada vez mais necessária no combate a doenças que a farmacologia tradicional e laboratórios isolados não conseguiram vencer. Combinar a expertise de centros diferentes acelera o caminho da ideia no laboratório até os ensaios clínicos em humanos. A história mostra que doenças raras exigem colaboração.

O que isso significa

Esse projeto sinaliza uma mudança na forma de lidar com doenças neurodegenerativas raras. A terapia de RNA oferece uma chance real de criar um medicamento contra a ELA, objetivo que por muito tempo pareceu insolúvel. Se a pesquisa for bem-sucedida e passar pelos ensaios clínicos, pode dar a milhares de pacientes anos adicionais de vida e preservação da funcionalidade.

Mais importante ainda: o sucesso com a ELA abriria as portas para o desenvolvimento de terapias para outras doenças neurodegenerativas: Parkinson, quadros semelhantes à ELA e até Alzheimer.