La FDA de EE. UU. acelerará los ensayos de medicamentos con IA y datos en tiempo real

La FDA da el paso hacia los ensayos clínicos en tiempo real: el regulador quiere ver las señales clave de seguridad y eficacia mientras el estudio sigue en curso, y no después de que termine. Si el esquema funciona, el desarrollo de nuevos medicamentos podría acortarse en meses y, en algunos casos, incluso en años.

Cómo cambia el proceso

Hoy, los datos de los estudios clínicos suelen recorrer una larga cadena: de los centros al promotor, después al análisis y solo entonces a la FDA. En las fases iniciales esto resulta especialmente problemático: hay pocos pacientes, la incertidumbre es alta y las decisiones sobre dosis, seguridad y continuidad del programa se toman a menudo con un retraso notable.

El nuevo enfoque busca reducir precisamente ese desfase. El regulador no quiere recibir todo el volumen de datos brutos de los pacientes, sino las señales clave de eficacia y seguridad casi de inmediato, mientras el estudio aún está en marcha.

Con este objetivo, la FDA anunció el 28 de abril de 2026 dos medidas a la vez. La primera es el lanzamiento de ensayos proof-of-concept en los que las señales se transmitirán al regulador en tiempo real. La segunda es una solicitud de propuestas para un piloto más amplio centrado en las fases iniciales de investigación.

En el documento publicado el 29 de abril, la agencia subraya que el piloto se apoyará en los principios del NIST para sistemas de IA fiables: validez, seguridad, protección, rendición de cuentas, explicabilidad, protección de la privacidad y equidad. Los comentarios sobre el programa se aceptan hasta el 29 de mayo de 2026.

Por dónde empezarán

En la primera etapa, la FDA trabaja con dos estudios oncológicos. AstraZeneca ya lleva a cabo el estudio multicéntrico Phase 2 TRAVERSE en pacientes con linfoma de células del manto no tratado previamente, con la participación de MD Anderson y la University of Pennsylvania. Amgen pone en marcha el estudio Phase 1b STREAM-SCLC en pacientes con cáncer de pulmón microcítico en estadio limitado.

En el proyecto de AstraZeneca, la agencia ya ha confirmado que es técnicamente posible recibir y validar señales en tiempo real a través de la plataforma Paradigm Health. Esa es la principal prueba de que el esquema puede aplicarse más allá de las presentaciones.

• Selección de pacientes para el estudio
• Elección y escalado de dosis
• Monitorización de señales de seguridad
• Diseño adaptativo de protocolos
• Decisiones go/no-go más tempranas

El siguiente paso es un piloto en verano con un abanico más amplio de promotores. La FDA quiere averiguar dónde aporta la IA una ventaja real: en estudios first-in-human, en oncología, en enfermedades raras o en tareas como el reclutamiento y la selección de biomarcadores.

La agencia también recoge opiniones sobre cómo comparar el enfoque con IA con el proceso tradicional, qué métricas deben considerarse un éxito y qué infraestructura hay que construir para un intercambio seguro de datos entre empresas, centros de investigación y el regulador.

Dónde están el beneficio y el riesgo

La ventaja potencial va más allá de que los medicamentos pasen antes a la siguiente fase. Si el regulador ve las señales críticas de inmediato, es posible ajustar antes la dosis, evaluar la seguridad con más precisión y decidir más rápido si se continúa o se detiene un programa.

Según la dirección de la FDA, el nuevo modelo debe desafiar la vieja suposición de que el camino de un fármaco hasta el mercado se alarga inevitablemente entre 10 y 12 años. Para las empresas, además, es una oportunidad de eliminar parte del «tiempo muerto» administrativo, que no aporta valor científico pero retrasa el desarrollo.

«Durante sesenta años hemos realizado los ensayos clínicos casi de la

misma manera, y señales importantes podían tardar años en llegar a la FDA».

Pero junto con la velocidad crecen también las exigencias sobre la calidad de los sistemas. El regulador pregunta abiertamente al sector cómo medir la precisión de los modelos, vigilar el drift, comprobar la robustez de los resultados en distintos centros y no perder el control sobre la privacidad y la integridad de los datos.

Otra cuestión aparte es la explicabilidad: si la IA recomienda acelerar el paso entre fases o ayuda a descartar pacientes, los participantes en el proceso deben entender por qué el sistema llegó a esa conclusión. Por eso, de momento no se habla de aprobar medicamentos automáticamente, sino de una analítica más temprana, más intensa y mejor medible.

Qué significa

Si el piloto confirma las expectativas, la FDA empezará a cambiar su propio papel: pasará de ser un regulador que ve el estudio a posteriori a participar en una monitorización más continua. Para la industria farmacéutica, es una oportunidad de recortar meses del ciclo burocrático sin rebajar formalmente los requisitos. Para los pacientes, la posibilidad de acceder antes a terapias prometedoras, sobre todo en oncología y enfermedades raras.

Pero la prueba principal está por llegar: si la IA podrá acelerar de verdad la ciencia clínica sin convertir la calidad de los datos y la seguridad en daños colaterales.