DeepMind и MIT разрабатывают РНК-терапию против бокового амиотрофного склероза

Boston Children's Hospital и MIT начали совместное исследование нового подхода к лечению ALS — бокового амиотрофного склероза. При поддержке DeepMind команда объединила биологические методы обеих лабораторий, чтобы разработать RNA-основанную терапию для этого смертельного нейродегенеративного заболевания.

Боковой амиотрофный склероз: вызов для медицины

Боковой амиотрофный склероз (ALS) — редкое, но быстро прогрессирующее заболевание, которое разрушает двигательные нейроны, контролирующие мышцы. Пациенты постепенно теряют способность ходить, говорить, глотать и дышать. Средняя продолжительность жизни после диагноза — 2-5 лет. На данный момент нет лечения, способного остановить или обратить вспять болезнь, хотя несколько препаратов замедляют прогрессирование. Существует несколько типов ALS. Около 10% случаев наследуются генетически, когда мутация передаётся от родителей. Остальные 90% — спорадические случаи, где происхождение болезни остаётся неясным. Это делает разработку лекарства особенно сложной: нужно понять множество механизмов дегенерации нервных клеток и найти способ вмешаться на генетическом уровне. Каждый пациент может иметь свой набор причин, по которым его двигательные нейроны начали отмирать.

RNA-терапия: новый инструмент борьбы с болезнью RNA-генная терапия —

это относительно молодая область биомедицины, которая позволяет корректировать или подавлять экспрессию конкретных генов внутри клетки. Вместо замены дефектного гена целиком, RNA-подход работает более гибко: он может «выключать» вредоносные гены или активировать защитные механизмы. Исследователи из Boston Children's Hospital и MIT решили объединить свои методы для создания более эффективного подхода к ALS.

Развитие RNA-терапии стало возможным благодаря прогрессу в нескольких областях: мы научились эффективнее доставлять RNA в нервные клетки, ставить точнее вычислительные прогнозы о том, как она будет работать, и масштабировать производство новых кандидатов лекарств. Это создало окно возможностей для команд вроде той, что собралась в Boston Children's Hospital и MIT. Сотрудничество объединяет несколько ключевых направлений: RNA-интерференция для селективного подавления мутантных генов, вызывающих болезнь Генная доставка терапевтических молекул в нервные клетки спинного мозга и мозга Использование компьютерных моделей и машинного обучения для предсказания эффективности разных подходов Доклинические тесты на животных моделях ALS для оценки безопасности и действенности * Разработка оптимальной дозировки, способа введения и формы доставки лекарства в нервную систему Особое место в этом списке занимает роль DeepMind.

Компания помогает команде анализировать большие объёмы биологических данных, выявлять закономерности и создавать предиктивные модели. Это позволяет исследователям быстрее пройти через миллионы возможных вариантов лечения и сфокусироваться на наиболее перспективных кандидатах.

Сила сотрудничества между лабораториями

Boston Children's Hospital привносит глубокую экспертизу в генной терапии и два десятилетия опыта работы с редкими генетическими заболеваниями. Клиницисты здесь видят пациентов с ALS, понимают их потребности и знают, какие препараты не сработали раньше. MIT привлекает инженерный подход к биологии, опыт в разработке новых биотехнологий и связи с ведущими компаниями биотеха. Вместе эти две организации работают на уникальном стыке клинической практики, фундаментальной биологии, компьютерной науки и инженерии. Такой междисциплинарный подход становится всё более необходимым в борьбе с болезнями, которые традиционная фармакология и единичные лаборатории преодолеть не смогли. Комбинирование экспертиз разных центров позволяет быстрее пройти путь от идеи в лаборатории к клиническим испытаниям на людях. История показывает: редкие болезни требуют сотрудничества.

Что это значит Этот проект символизирует переворот в подходе к редким нейродегенеративным болезням.

RNA-терапия даёт реальный шанс на создание лекарства для ALS, которое долгое время казалось неразрешимой задачей. Если исследование будет успешным и пройдёт клинические испытания, это может дать тысячам пациентов годы дополнительной жизни и сохранение функциональности. Но ещё важнее: успех с ALS откроет двери и для разработки терапий при других нейродегенеративных заболеваниях — болезни Паркинсона, БАС-подобных состояниях и даже болезни Альцгеймера.