DeepMind و MIT يطوران علاجاً بحمض RNA لضمور العضلات الجانبي الضموري

بدأ مستشفى بوسطن للأطفال و معهد MIT دراسة تعاونية جديدة لنهج مبتكر في علاج ضمور العضلات الجانبي الضموري (ALS). بدعم من DeepMind، جمع الفريق الأساليب البيولوجية لكلا المختبرين لتطوير علاج قائم على RNA لهذا المرض العصبي التنكسي المميت.

ضمور العضلات الجانبي الضموري: تحدٍ طبي

ضمور العضلات الجانبي الضموري (ALS) مرض نادر وسريع التطور يدمّر الأعصاب الحركية التي تتحكم في العضلات. يفقد المرضى تدريجياً قدرتهم على المشي والتحدث والبلع والتنفس. متوسط العمر المتوقع بعد التشخيص هو 2-5 سنوات. حتى الآن، لا يوجد علاج قادر على إيقاف أو عكس المرض، على الرغم من أن عدة أدوية تبطئ تطوره. هناك عدة أنواع من ALS. حوالي 10% من الحالات وراثية حيث تنتقل الطفرة من الوالدين. أما النسبة الباقية (90%) فهي حالات متفرقة حيث يبقى أصل المرض غير واضح. هذا يجعل تطوير الدواء صعباً بشكل خاص: يجب فهم آليات متعددة لانحطاط الأعصاب وإيجاد طريقة للتدخل على المستوى الجيني. كل مريض قد تكون لديه مجموعة خاصة من الأسباب التي بدأت تؤدي إلى موت أعصابه الحركية.

علاج RNA: أداة جديدة للمكافحة

علاج الجينات بـ RNA هو مجال نسبياً حديث في الطب الحيوي يسمح بتصحيح أو قمع تعبير جينات محددة داخل الخلية. بدلاً من استبدال الجين الخاطئ بالكامل، يعمل نهج RNA بمرونة أكبر: يمكنه "إيقاف" الجينات الضارة أو تفعيل آليات الحماية. قرّر باحثو مستشفى بوسطن للأطفال و معهد MIT دمج أساليبهم لإنشاء نهج أكثر فعالية لعلاج ALS. أصبح تطور علاج RNA ممكناً بفضل التقدم في عدة مجالات: تعلمنا كيفية توصيل RNA بكفاءة أكبر إلى الخلايا العصبية، وإجراء تنبؤات حسابية أدق حول كيفية عملها، وتوسيع نطاق إنتاج المرشحين الدوائيين الجدد. هذا خلق نافذة من الفرص لفريق مثل الذي اجتمع في مستشفى بوسطن للأطفال و معهد MIT. يجمع التعاون بين عدة اتجاهات رئيسية:

• تداخل RNA لقمع انتقائي للجينات المتحورة التي تسبب المرض
• توصيل جيني للجزيئات العلاجية إلى الخلايا العصبية في الحبل الشوكي والدماغ
• استخدام النماذج الحاسوبية والتعلم الآلي للتنبؤ بفعالية الأساليب المختلفة
• الاختبارات قبل السريرية على نماذج حيوانية من ALS لتقييم السلامة والفعالية
• تطوير الجرعة المثلى وطريقة الإعطاء وشكل توصيل الدواء إلى الجهاز العصبي

تحتل دور DeepMind مكاناً خاصاً في هذه القائمة. تساعد الشركة الفريق في تحليل كميات كبيرة من البيانات البيولوجية وكشف الأنماط وإنشاء نماذج تنبؤية. هذا يسمح للباحثين بالمرور بسرعة أكبر عبر ملايين خيارات العلاج المحتملة والتركيز على المرشحين الأكثر واعدة.

قوة التعاون بين المختبرات

يجلب مستشفى بوسطن للأطفال خبرة عميقة في العلاج الجيني وعشرين عاماً من الخبرة في العمل مع الأمراض الوراثية النادرة. يرى الأطباء هنا مرضى يعانون من ALS، يفهمون احتياجاتهم، ويعرفون الأدوية التي فشلت سابقاً. يجلب معهد MIT النهج الهندسي للبيولوجيا والخبرة في تطوير التقنيات البيولوجية الجديدة والصلات مع الشركات الرائدة في المجال. معاً، تعمل هاتان المنظمتان على مفترق فريد بين الممارسة السريرية والبيولوجيا الأساسية وعلوم الحاسوب والهندسة. يصبح هذا النهج متعدد التخصصات ضرورياً بشكل متزايد في محاربة الأمراض التي عجزت الصيدلة التقليدية والمختبرات الفردية عن التغلب عليها. يسمح الجمع بين الخبرات من مراكز مختلفة بالمرور بسرعة أكبر من الفكرة في المختبر إلى التجارب السريرية على الإنسان. يوضح التاريخ: الأمراض النادرة تتطلب التعاون.

ماذا يعني هذا

يرمز هذا المشروع إلى انقلاب في النهج تجاه الأمراض العصبية التنكسية النادرة. يعطي علاج RNA فرصة حقيقية لإنشاء دواء لـ ALS الذي بدا لفترة طويلة أنه مشكلة لا يمكن حلها. إذا كان البحث ناجحاً ومرّ التجارب السريرية، فقد يعطي آلاف المرضى سنوات إضافية من الحياة والحفاظ على الوظيفة. لكن الأهم من ذلك: قد ينفتح النجاح مع ALS الأبواب أمام تطوير علاجات لأمراض عصبية تنكسية أخرى - مرض الزهايمر والشلل الرعاشي وحالات شبيهة بـ ALS وحتى الخرف.